Das Liestaler Pharmaunternehmen Santhera bemüht sich seit Monaten darum, dass sein Medikament Raxone auch für Duchenne-Patienten zugelassen wird. Allerdings muss Santhera laut einer Mitteilung eine negative Beurteilung durch entscheidende Gremien hinnehmen: Für den Ausschuss für Humanarzneimittel CHMP und die Europäische Arzneimittelbehörde EMA waren die vorliegenden Erkentnisse zu dünn für eine Zulassung.
Duchenne Muskeldystrophie ist die häufigste unter den sogenannt seltenen Krankheiten. Bislang gilt der Gendefekt als unheilbar. Die Muskeln werden im Krankheitsverlauf zunehmend schwächer. Das hat unter anderem massive bis tödliche Atembeschwerden zur Folge. Raxone stabilisiert gemäss Studien die Atmungsfunktion.
Die erhoffte Zulassung von Raxone für die Duchenne-Behandlung könnte zu einem späteren Zeitpunkt doch noch erfolgen – trotz der negativen Beurteilung und deren finanziellen Konsequenzen. Santhera will in einem nächsten Schritt zusätzliche Daten vorlegen, um die Wirkung besser zu belegen.